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基因藥物是現(xiàn)代生物醫(yī)藥研發(fā)的主要方向。目前，基因藥物發(fā)展勢頭不錯(cuò)，但是基因藥物領(lǐng)域仍存在一些亟待解決的問題。雖然我國目前已經(jīng)研究了3000多個(gè)人類基因，但與國外相比，仍然存在著較大的差距。業(yè)內(nèi)人士如是表示。

基因藥物是以基因組學(xué)研究中發(fā)現(xiàn)的功能性基因或基因的產(chǎn)物為起始材料，通過生物學(xué)、分子生物學(xué)或生物化學(xué)、生物工程等相應(yīng)技術(shù)制成，并以相應(yīng)分析技術(shù)控制中間產(chǎn)物和成品質(zhì)量的生物活性物質(zhì)產(chǎn)品，臨床上可用于某些疾病的治療、預(yù)防和診斷性治療。據(jù)介紹，基因藥物類型廣泛，包括重組蛋白質(zhì)藥物、人源化單克隆抗體、基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)疫苗、核酸藥物等10多種類型。

研究進(jìn)展良好

據(jù)了解，截至今年5月，*已經(jīng)批準(zhǔn)123種基因藥物。其中，進(jìn)展zui快、獲得批準(zhǔn)zui多的藥物是抗體藥物。近幾年來，至少有30種抗體藥物獲得批準(zhǔn)，這個(gè)數(shù)據(jù)每年還在增加。

另據(jù)介紹，重組蛋白藥物近幾年在已經(jīng)獲批了好幾個(gè)新藥。它融合了蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技術(shù)，也是一個(gè)非常有希望的新藥研發(fā)領(lǐng)域。

于在林所領(lǐng)導(dǎo)的研發(fā)團(tuán)隊(duì)致力于基因藥物的研究：一方面，致力于與重大疾病相關(guān)的具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的人類新基因的發(fā)現(xiàn)，目前他們共發(fā)現(xiàn)了37個(gè)人類基因，其中數(shù)個(gè)已經(jīng)獲得了美國；另一方面，他們?cè)趯㈤L效化重組人血清白蛋白融合蛋白技術(shù)平臺(tái)用于新藥研發(fā)方面已取得明顯的進(jìn)展。“現(xiàn)在已經(jīng)完成兩個(gè)治療用生物制品國家Ⅰ類新藥的臨床前研究，進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究注冊(cè)申報(bào)階段。這兩個(gè)新藥均是新分子結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新重組蛋白質(zhì)藥物。在今后兩年里有望每年再完成一個(gè)新藥的臨床前研究工作。”于在林介紹說。

問題亟待解決

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，盡管目前基因藥物發(fā)展良好，但是基因藥物領(lǐng)域仍存在一些亟待解決的問題。例如，目前抗體藥物的療效還有待進(jìn)一步確認(rèn)。于在林說，如今大規(guī)模應(yīng)用的抗體藥物，跟已經(jīng)用了50年的氟尿嘧啶（5－FU）相比，并沒有體現(xiàn)出更好的效果。“現(xiàn)在幾乎絕大部分的抗體藥在臨床上沒能延長病人的生存率（平均3個(gè)半月），而且患者還要承擔(dān)明顯的毒副作用和巨額的藥物費(fèi)用。”更重要的是我國在基因藥物原創(chuàng)性研究和形成自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)方面做得還不夠。只有掌握了新分子結(jié)構(gòu)的發(fā)明，掌握了zui原創(chuàng)的，今后才能用它進(jìn)行藥物的研發(fā)。其次要發(fā)展核心技術(shù)和公共平臺(tái)技術(shù)，贏得競爭主動(dòng)權(quán)。

于在林表示，改進(jìn)（長效）型基因藥物的研發(fā)是我國生物醫(yī)藥的的突破口。“它的安全性比普通基因治療藥物好得多。”

另外，我國基因藥物的研發(fā)始于20世紀(jì)90年代末期，利用人類基因技術(shù)開發(fā)的基因藥物也是我國近年來支持的醫(yī)藥重點(diǎn)領(lǐng)域之一，歷經(jīng)近20年的發(fā)展，我國基因藥物也取得了長足的發(fā)展，但是，我國基因藥物的研發(fā)仍然與國外有較大的差距。

基因藥物從研發(fā)到上市大概需要12~15年的時(shí)間，不但要研究基因的功能，還要進(jìn)行長時(shí)期、的臨床研究。在這10多年的時(shí)間里，研究的藥

物在每一階段的臨床試驗(yàn)中都有可能被淘汰，而且花費(fèi)不小——在發(fā)達(dá)國家，一個(gè)基因藥物的研發(fā)可能會(huì)花費(fèi)10億美元左右。在我國，用這么長時(shí)間、花費(fèi)這么多錢去研發(fā)一項(xiàng)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因藥物可以說是困難的。基因藥物的成果轉(zhuǎn)化工作風(fēng)險(xiǎn)很大，不管是技術(shù)要求還是后續(xù)的投入都要更高，在這種情況下，一些企業(yè)不敢去接這樣的工作，導(dǎo)致成果轉(zhuǎn)化工作的環(huán)節(jié)停滯。

在國外，基因藥物的研發(fā)主要由制藥企業(yè)來承擔(dān)，藥企既可使用自有資金，也可吸引風(fēng)險(xiǎn)投資，相對(duì)來說比較自由而且可以承擔(dān)較高成本；但在我國，基因藥物的研發(fā)主要由政府投資支持，并依托國家項(xiàng)目去開發(fā)，資金并不充裕，這對(duì)基因藥物的研發(fā)也有影響。

除了以上兩點(diǎn)，我國在基因藥物的審批方面還需要探索更切合實(shí)際的政策和方法。對(duì)此，業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，今后我國應(yīng)加大對(duì)基因藥物研究生產(chǎn)的資金投入及政策傾斜，以保證我國基因藥物的良性發(fā)展。